2022年10月6日 龙沙 Houston工厂生产的两种细胞和基因疗法于2022年第3季度获得FDA批准
- bluebird bio公司开发的ZYNTEGLO®（betibeglogene autotemcel）和SKYSONA®（elivaldogene autotemcel）近期获得FDA批准，这意味着龙沙位于美国Houston休斯顿的生产基地现在可以支持3种商用细胞和基因治疗（CGT）产品， 并提供生产服务，包括细胞疗法生产以及病毒载体生产。
- 这一批准里程碑反映了龙沙的新产品引入（NPI）流程的有效性。该流程向客户提供有关技术转让、cGMP生产以及批准前就绪检查方面的系统性方法。
制药与生物技术及营养行业的全球生产合作伙伴龙沙今日宣布，其美国Houston工厂生产的两种细胞和基因疗法于2022年第3季度获得商业化批准。ZYNTEGLO®和SKYSONA®均由bluebird bio（马萨诸塞州Somerville市）生产，前者用于治疗输血依赖性β型地中海贫血，后者用于治疗早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良，分别于2022年8月和9月份获批。上述监管批准代表了龙沙美国Houston生产基地支持的第二种和第三种细胞和基因疗法的商业批准。
龙沙美国Houston工厂致力于合同制细胞和基因疗法的开发与制造。龙沙Houston成功通过美国食品药品监督管理局（FDA）对病毒载体制造或三种商业细胞和基因治疗产品的细胞疗法制造的许可前检查，这些产品随后在2021年和2022年被FDA批准用于商业用途。
龙沙细胞与基因业务板块下的合同开发与生产业务单元——细胞与基因技术（CGT）开发出了NPI流程，为客户提供从早期开发至商品化阶段的全面支持。该业务单元提供有关开发和生产的路线图和系统性方法，从而确保满足技术转让、cGMP生产和批准前就绪检查的必要质量标准。NPI流程旨在为更多CGT客户提供支持，使其新产品和创新产品实现商业化。
龙沙细胞与基因技术负责人兼高级副总裁Alberto Santagostin说：“对于bluebird bio以及现在可从这些疗法中获益的患者而言，上述两项新批准均是一个重要里程碑。成功获批突显出我们的员工致力于支持客户将这些细胞和基因疗法推向市场。龙沙Houston工厂成立虽不满五年，但目前在产三种商用细胞和基因疗法。我们期待在采用更广泛的细胞和基因疗法的过程中，继续为更多客户提供商业化支持。” 龙沙致力于与法规部门合作，持续改善质量和运营。随着细胞与基因疗法领域不断发展，龙沙仍将保持承诺，积极参与制定商业生产质量标准。
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